5月29日，复星医药宣布，自主研发的1类新药芦沃美替尼片（商品名：复迈宁®；项目代号：FCN-159）正式获得国家药品监督管理局批准上市。

该药物为高选择性MEK1/2抑制剂，本次获批的两项适应症分别为：用于治疗朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤成人患者，以及2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤病（NF1）儿童及青少年患者。这一双适应症的获批填补了相关罕见肿瘤领域的治疗空白。

复星医药执行总裁王兴利表示，芦沃美替尼片的上市是公司在肿瘤及罕见病领域的重要里程碑，公司将持续推进该药物在其他适应症上的开发，以造福更多患者。

芦沃美替尼片作为中国首个且目前唯一拥有上述双适应症的药物，通过高选择性抑制MEK1/2蛋白活性，阻断MAPK信号通路异常激活，从而抑制肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡。临床数据显示，该药物疗效确切，安全性可控，起效更快，为患者提供了新的治疗选择。

此外，MAPK通路异常激活是多种实体瘤和罕见病的共同特征，如成人组织细胞肿瘤和儿童NF1相关的丛状神经纤维瘤均与这一通路突变密切相关。相比传统化疗和手术，靶向MEK治疗方案具有精准性高、副作用可控的优势。

芦沃美替尼片在中国境内还处于多项临床试验阶段，包括治疗成人Ⅰ型神经纤维瘤病的Ⅲ期临床试验，以及低级别脑胶质瘤、颅外动静脉畸形、儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症等适应症的Ⅱ期临床试验。其中，两项适应症已被纳入突破性治疗药物程序。

根据IQVIA MIDAS™数据，2024年全球MEK1/2选择性抑制剂销售额约为20.68亿美元。截至2024年底，全球仅有几款MEK1/2抑制剂获批上市。在中国，成人LCH和组织细胞肿瘤适应症此前尚无药物获批，芦沃美替尼的上市为这类患者带来了新希望。

免责声明：本文内容由开放的智能模型自动生成，仅供参考。