突破性疗法指具有显著临床意义的新药研发路径。2020年，CDE将此机制引入国内，旨在加速治疗严重疾病或改善生存质量的药物上市，并支持无有效治疗手段领域的创新。

截至2025年6月4日，国产自研创新药中，CDE已批准126款品种纳入突破性疗法。靶点从热门的PD-1、HER2、EGFR逐步扩展至PD-1/IL-2、BCL2、B7-H4等新兴领域，呈现多样化趋势。企业方面，除了恒瑞医药、信达生物等老牌公司，海南海药、舒泰神等也崭露头角。

突破性疗法还为国产创新药提供了出海机会。满足该认定需针对严重疾病且具备明显临床优势。科伦博泰生物、三生制药、百利天恒、传奇生物、荣昌生物等企业在出海方面取得突破，首付款与总金额屡创新高。石药集团亦公布潜在BD计划，先声的先必新®舌下片等品种获得美国突破性疗法认定，展示出海潜力。

基于FIC特性、美国BTD认证及海外临床进展，本文筛选了尚未出海但具潜力的国产创新药品种。

风险提示：宏观经济环境变化、药物临床研发失败、国内市场激烈竞争、海外市场销售不及预期以及第三方数据偏差等风险需关注。

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