基因疗法领域正经历波动。Sarepta与罗氏合作的DMD基因疗法Elevidys因两起患者急性肝衰竭死亡事件暂停对非行走型患者的给药。

急性肝损伤是AAV递送系统基因疗法已知风险，该技术在研管线占比预计从41%降至20%。与此同时，礼来宣布以最高13亿美元收购基因编辑公司Verve Therapeutics，聚焦心血管代谢疾病治疗。

目前全球共批准11款基因疗法，8款采用AAV载体，主要针对罕见病，定价多超200万美元。其中，Zolgensma和Elevidys分别以12.14亿美元和8.21亿美元销售额位列前两名。

Verve核心管线VERVE-102基于碱基编辑技术，靶向PCSK9降低LDL-C水平，初步临床数据显示高剂量组LDL-C平均降低59%，安全性良好。礼来此前已与Verve达成多项合作，此次收购进一步完善其心血管业务布局。

尽管基因疗法在癌症治疗中表现不佳，但慢病领域的开发可能成为突破方向。行业普遍关注大样本、长期安全性的临床数据，疗效仍是次要考量。

免责声明：本文内容由开放的智能模型自动生成，仅供参考。