10月20日，阳光诺和宣布以1500万元增资元码智药，持有其8.2%股权，布局体内CAR-T治疗与核酸药物领域。元码智药成立于2023年6月，专注环状mRNA体内CAR-T研发，最近一年总资产为486.21万元，净资产为-506.13万元，尚未产生营业收入。该公司已建立环状mRNA新药开发平台，在无痕高效环化、AI序列设计、体内T细胞靶向递送等环节实现技术突破，正推进多个管线向临床研究阶段转化。

阳光诺和表示，此次投资资金来源为自有资金，占公司整体资产比例较低，不会影响现金流及现有业务运营。公司将依托产业链优势，在研发推进与临床转化方面与元码智药协同合作，提升技术转化效率与商业化进程。

传统CAR-T疗法需从患者体内提取T细胞进行体外改造扩增，制备周期长达3—4周，流程复杂且成本高昂。相较之下，体内CAR-T通过基因递送系统在患者体内直接生成CAR-T细胞，具备“省时、省钱、省心、扩适应症”四大优势，有望将制备周期缩短至2—3天，单疗程成本或降至5万美元以下，并避免淋巴清除化疗相关风险。该技术主要依赖慢病毒载体和LNP-mRNA平台，可快速切换靶点，已在CD19、BCMA、CD22、GPC3等多个靶点布局，并拓展至实体瘤和自身免疫疾病领域。

全球范围内，医药巨头正加速布局体内CAR-T赛道。10月16日，普瑞金与Kite达成合作，获得1.2亿美元首付款，未来里程碑付款最高可达15.2亿美元，以及销售分成，成为国内首个体内CAR-T疗法BD交易。Kite于2017年被吉利德科学收购，其INT2104项目是全球首个进入人体临床试验的体内CAR-T疗法。10月，BMS宣布以15亿美元现金收购Orbital Therapeutics，后者致力于开发新一代RNA药物以在体内重新编程细胞。此前，阿斯利康于3月以10亿美元收购EsoBiotec，艾伯维于6月以21亿美元收购Capstan Therapeutics。云顶新耀、先博生物等国内企业也在积极跟进。

尽管前景广阔，体内CAR-T仍面临多重挑战。目前尚无产品获批上市，技术处于早期发展阶段，需更多临床数据验证长期有效性与安全性。益诺思指出，靶向递送效率是首要难题，载体T细胞特异性有待提高，脱靶效应可能导致非预期转导。免疫原性控制亦是一大障碍，重复给药可能诱发抗载体免疫反应，影响后续疗效，需开发新型免疫逃逸策略或个体化给药方案。

邓之东认为，技术难点包括精准靶向递送、表达持久性与风险可控性；临床风险涵盖致瘤致毒风险、疗效持续性与批间一致性。刘强表示，人体系统复杂，病毒或LNP载体递送存在不可控风险，临床观测时间较短，副作用与长期效果仍待验证。阳光诺和判断，尽管存在挑战，跨国药企集体押注已推动技术进入“快车道”，预计3—5年内将出现首个获批上市的体内CAR-T产品，未来或与体外CAR-T并存，最终成为普惠型细胞治疗主流平台。

阳光诺和相关负责人称，体内CAR-T是“细胞治疗的第二次革命”，传统CAR-T验证了“活体药”概念，但受限于高成本与低可及性；而体内CAR-T实现“当天给药、当天体内生成”，有望使CAR-T从“奢侈品”转变为“现货药”。

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