2026年的中国生物医药产业正处在关键转折点：新药研发成本持续攀升，行业对降本增效的需求愈发迫切；与此同时，体内CAR-T、小核酸等新兴技术正从概念验证阶段加速迈向临床验证与全球合作阶段。

在第九届高瓴HCare全球生命科学产业创新峰会上，跨国药企、本土创新企业及AI技术公司核心决策者共同探讨中国生物医药高质量发展路径。与会者形成共识：AI与新型疗法必须回归解决未满足临床需求的本质，从技术演示走向产业化实战场。

AI药物研发正经历去泡沫化过程。阿斯利康全球高级副总裁、全球研发中国负责人何静指出，AI在控费增效方面作用显著，尤其可优化临床试验设计，减少无效投入。百济神州高级副总裁郭翔介绍，其AI系统已实现临床研究报告（CSR）生成时间由一个月缩短至2–5天，早期试验数据支持每日更新，大幅提升研发决策效率。但AI落地面临多重挑战：企业自有数据积累薄弱、内部系统孤立导致数据碎片化、非结构化数据难以利用；复合型人才短缺；以及“人在回路”监管要求——AI仅可辅助分析与流程优化，最终决策必须由人作出，确保责任可追溯。

惠每科技通过本地化部署大模型实时分析电子病历，辅助诊断、治疗方案制定、医保结算及临床试验患者筛选，但数据隐私合规与实施成本构成主要障碍。云济智曜利用AI发现GPCR靶点变构位点，使分子活性提升近20倍，并消除肝毒性黑框警告。元思生肽结合mRNA展示高通量筛选与AI，将环肽先导化合物优化周期由数年压缩至1–1.5年。英湃科技首席AI科学家郭继军强调，医疗AI需超越工具层面，构建整合研发、临床与监管多维数据的企业专属知识体系，以应对长验证周期与高隐私要求的行业特性。

体内CAR-T技术正突破传统体外制备瓶颈。济因生物采用慢病毒载体（LV）递送的体内CAR-T，在淋巴瘤患者中达到与体外CAR-T相当的客观缓解率（ORR），且细胞因子释放综合征（CRS）反应温和，多数患者仅需一级处理；在多发性硬化症（MS）患者中观察到运动功能显著改善。该技术具备“现货型”特征，无需体外T细胞培养，有望实现门诊给药并大幅降低成本与地域限制。

小核酸药物因递送技术进步进入发展黄金期。圣因生物构建四大技术引擎：Payload化学修饰、GalNAc递送、肝脏外递送（LiVE）、双特异性siRNA，有效提升递送效率并降低脱靶风险。其补体C3抑制剂已进入II期临床，单次皮下注射靶点敲低率超96%；高血压相关管线亦进入II期，展现长效降压潜力；代谢与肥胖领域布局多组织递送，目标开发半年一针、副作用更小的减肥疗法。该公司已与Genentech、礼来等达成多项授权合作，验证其平台价值。

跨国药企（MNC）与中国企业的BD合作逻辑正在重构。辉瑞全球业务发展部中国业务发展副总裁任宇强调，临床数据确定性、CMC（化学、制造和控制）能力与全球申报能力、差异化创新机制是三大核心评估维度。辉瑞以40亿美元首付款加1亿美元股权投资引进三生国健资产，即基于扎实的II期肿瘤临床数据。目前中国创新资产在全球BD交易中数量占比达40%，但金额占比偏低，主因项目多处早期、CMC与全球申报能力不足。

礼来副总裁王嵘指出，CMC包装与美国申报准备短板是MNC收购时主要顾虑；强生高级总监吴薇表示，超半数中国项目因CMC问题在尽调中被淘汰。诺华搜索与评估总监Megan Xu强调，合作聚焦真正解决临床痛点、具备独特机制的技术，如小核酸肝脏外递送。BMS副总裁杨丽媛以与恒瑞医药合作为例，指出MNC正从License-in转向深度绑定，看重中国高效临床验证能力与庞大患者资源。

地缘政治与数据合规成为合作现实约束。MNC普遍主张坚持全球高标准临床开发，鼓励中国企业尽早开展美国等海外临床试验。辉瑞建议中美双报，强生呼吁提升数据全球认可度。未来3–5年，诺华关注小核酸small activating技术与APP相关靶点；礼来聚焦用药便利性提升；辉瑞看好ADC创新组合；BMS重视填补临床需求缺口；强生建议本土企业关注研发难度适中、患者依从性好、生产简便的药物，并加强小分子生物学机制研究。

针对本土企业发展，MNC提出四点建议：一是避免纯技术炒作，聚焦临床转化价值；二是强化CMC与全球申报能力建设；三是持续攻坚复杂分子设计（如双抗、多特异性分子）；四是主动推进海外临床布局，对接全球资源，实现从本土创新向全球创新跨越。

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