锐正基因近期宣布，其自主研发的基因编辑药物ART001取得重大突破。该药物以LNP为载体，专注于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR），成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定。这一成就标志着中国基因编辑领域迈上新台阶，ART001成为国内首个获此殊荣的产品。此次认定不仅体现了国际对锐正基因技术实力的认可，也为ATTR患者带来了新的希望。随着研发进程的推进，该药物有望为全球医疗领域提供创新解决方案。