美国得克萨斯大学西南医学中心研发的新型基因编辑递送系统，在α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）临床前模型上成功实现肝脏与肺部同步靶向治疗。研究表明，单次给药后症状改善效果可持续数月。该研究成果发表于最新一期《自然·生物技术》杂志，为多器官遗传疾病的治疗提供了新思路。

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