美国得克萨斯大学西南医学中心研发出新型基因编辑递送系统，可在单次治疗中同步靶向肝脏与肺部。该研究针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的临床前模型展开，结果显示症状改善效果可持续数月。研究团队通过重构纳米颗粒结构和开发双靶向配方，显著提升基因编辑效率与精准度。实验表明，接受治疗的小鼠约40%肝细胞和10%肺泡AT2细胞被修复，肝脏突变蛋白水平降低80%，肺部破坏性酶活性被抑制89%。这项成果为多器官遗传疾病的治疗提供了新方案。

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