神济昌华基因疗法获FDA孤儿药认定

6月25日,神济昌华自主研发的全球首款靶向TRIM72基因疗法SNUG01获得美国FDA孤儿药资格认定,用于治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)。该疗法针对渐冻症这一罕见病,有望加快临床进展。

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