我国团队实现神经发育疾病基因精准修复

2026年2月19日,国际期刊《Nature》在线发表上海交通大学医学院附属新华医院李斐团队等联合研究成果。研究聚焦CHD3基因突变导致的Snijders Blok–Campeau综合征,开发新型腺嘌呤碱基编辑器TeABE,在小鼠模型中实现脑内无DNA双链断裂的靶向‘修错’,显著改善社交、认知及运动障碍。团队通过 GUIDE-seq 验证脱靶率低于1%,并在猕猴模型中证实跨物种编辑可行性,为临床转化奠定基础。

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