近日，生物科技公司Mithril Medicine宣布聚焦人工智能驱动的罕见病药物研发。该公司总部位于美国，核心资产为三项针对核纤层蛋白突变所致儿童早衰型肌萎缩的mRNA修复平台专利。其技术旨在通过定制化mRNA疗法修复致病基因表达，从而延缓疾病进展。目前项目处于临床前阶段，尚未进入人体试验。公司依托AI算法加速靶点识别与序列优化，提升mRNA稳定性和靶向递送效率。此举有望为迄今缺乏有效治疗手段的早衰型肌萎缩患儿提供新希望。

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