2026年10月初，美国生物技术公司Prime Medicine在美国开展临床试验，首次在人体内直接编辑肝细胞DNA，治疗一名威尔逊病患者。威尔逊病为常染色体隐性遗传铜代谢障碍病，现有药物无法根治。该疗法基于其专有的Prime Editing平台，旨在一次性修复致病基因突变。试验首位患者已接受治疗，安全性与有效性数据预计2027年公布。研究团队称，若成功，有望在器官不可逆损伤前实现治愈。

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