新药研发通常耗费大量资金与时间。人工智能（AI）可筛选海量化合物分子、模拟药物机制并辅助设计临床试验，但至今尚无由AI主导研发的药物问世。

2025年6月3日，《自然·医学》刊登了一款用于治疗特发性肺纤维化（IPF）的小分子药物Rentosertib（ISM001-055）的IIa期临床试验数据。该研究由中国医学科学院北京协和医院及AI制药公司英矽智能的研究人员完成，初步验证了其安全性和有效性。

特发性肺纤维化是一种慢性、进行性的肺纤维化疾病，影响全球约500万人，中位生存期仅3至4年。目前药物主要用于减缓疾病进展，无法停止或逆转病症。

本药物作用于由AI辅助发现的新型靶点TNIK。激活TNIK靶点会驱动肺部病理性纤维化，抑制其信号传导理论上可阻止或逆转纤维化过程。2023年2月，Rentosertib获得美国FDA“孤儿药”资格认定。

试验包含中国22个中心的71例IPF患者，受试者被随机分配接受安慰剂、每日一次30mg、每日两次30mg或每日一次60mg，持续12周观察。结果显示，接受药物治疗的患者用力肺活量（FVC）得到改善，最高剂量组FVC平均提高98.4毫升，而安慰剂组下降62.3毫升。

在副作用方面，各治疗组中与治疗相关的不良事件发生率相似，多为轻度或中度，严重不良事件罕见且停药后均可恢复。

Rentosertib的成功为AI在药物研发中的潜力提供了重要参考，但仍需更大规模试验验证其效果。中国医学科学院北京协和医院主任医师徐作军表示，尽管结果令人振奋，但样本量较小，期待未来在更大队列中进一步验证。

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