5月16日消息，一个国际研究团队成功为一名患有罕见遗传病的婴儿实施定制化基因编辑治疗。该婴儿被确诊患有氨甲酰磷酸合成酶1（CPS1）缺乏症，这是一种可能导致氨在体内积聚到毒性水平、损害大脑和肝脏功能的遗传疾病。美国国家卫生研究院表示，这是基因疗法首次实现人类患者中的定制化临床应用，为未来开发其他罕见病疗法奠定基础。此次治疗显著降低婴儿早期死亡风险，标志着医学领域的重要突破。

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