科技媒体notebookcheck报道,全球首次用于人体的基因编辑胰岛细胞移植临床试验取得突破性进展。一名42岁的1型糖尿病患者在接受改造后的胰岛细胞移植后,成功恢复了自主胰岛素生产能力。
该患者病史长达37年,此前体内胰岛素水平已无法检测。研究团队利用CRISPR-Cas12b技术对捐赠者的胰岛细胞进行改造,敲除HLA蛋白以避免免疫识别,并添加CD47蛋白以阻止免疫攻击。移植后,完全编辑的细胞成功存活,患者体内C肽水平持续上升,表明胰岛细胞功能正常。
这一成果为1型糖尿病治疗提供了新方向,未来或可帮助患者摆脱胰岛素注射依赖。目前该技术仍处于验证阶段,但其潜力值得期待。