2026年10月初,美国Life Biosciences公司在AAO年会上首次公布ER-100疗法I期临床试验首批人体数据。该疗法通过眼内注射AAV载体递送OSK转录因子,联合口服多西环素诱导部分表观遗传重编程,旨在恢复青光眼患者受损视网膜神经节细胞功能。3名开角型青光眼受试者接受最低剂量(2×10¹¹ vg)治疗,56天随访显示良好耐受性,无严重不良事件;其中2人视野检测出现改善(≥28%检测点提升超4分贝)。试验目前聚焦安全性评估,DSMB已建议进入更高剂量组。
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