美国食品药品管理局（FDA）因一名患者死于严重并发症，暂停了生物制药公司Rocket Pharma针对Danon病的2期基因疗法临床试验，受此影响，该公司股价盘中跌超60%。

这位患者在5月初接受治疗后，出现与毛细血管渗漏综合征相关的并发症。FDA于上周五叫停了相关试验。Danon病是一种罕见遗传性疾病，可导致心肌损伤和肌肉无力，Rocket Pharma正在测试的RP-A501基因疗法旨在治疗该疾病。

目前，公司正调查具体死亡原因，重点评估一种新加入免疫抑制剂的影响。两名服用该药物的患者均表现出毛细血管渗漏综合征症状。

Rocket首席执行官Gaurav Shah表示，团队正仔细研究新药机制是否以意想不到的方式影响免疫反应。患者术后初期情况稳定，毛细血管渗漏有所改善，但随后因急性全身性感染不幸去世。

分析师Andrew Tsai指出，这一事件凸显基因疗法中严重安全事件的不可预测性，为行业投资带来挑战。今年3月，Sarepta Therapeutics的基因疗法也曾导致一名青少年死亡。

尽管如此，Shah仍对RP-A501研究的未来充满信心。公司正与FDA及其他利益相关者沟通，以尽快恢复试验，但尚未公布后续时间表。

William Blair分析师认为，尽管股票价格暴跌，投资者担忧项目安全性，但若公司调整安全计划，该项目仍有希望继续推进。

免责声明：本文内容由开放的智能模型自动生成，仅供参考。